Son yıllarda CRISPR-Cas9 teknolojisinde yaşanan gelişmeler, genetik hastalıkların anlaşılmasını ve tedavi edilmesini önemli ölçüde kolaylaştırdı. Bu teknoloji, araştırmacılara belirli DNA dizilerini hedef alarak düzenleme yapma imkanı sunuyor. Ancak mevcut sistemler genellikle sadece tek bir gen üzerinde değişiklik yapabiliyor ve birden fazla genetik değişikliği aynı anda değerlendirme kapasitesi sınırlı kalıyor.
Yale Üniversitesi’nden bilim insanları, bu sorunu aşmak için CRISPR teknolojisini daha ileriye taşıyan yeni bir yöntem geliştirdi. Yapılan çalışmada, genetik etkileşimleri eşzamanlı olarak incelemeye olanak tanıyan özel fare modelleri üretildi. Bu yeni model, bağışıklık sisteminin farklı hastalıklara verdiği tepkileri daha detaylı analiz etmeyi mümkün hale getiriyor. Araştırmanın sonuçları, 20 Mart 2025 tarihinde Nature Biomedical Engineering dergisinde yayımlandı.
CRISPR-Cas12a ile Çoklu Genetik Düzenleme
Geleneksel CRISPR sistemlerinde DNA dizileri Cas9 enzimi kullanılarak düzenleniyor. Yale araştırmacıları, bu çalışmada Cas12a adlı farklı bir enzim kullanarak, aynı anda birden fazla genin düzenlenmesini sağlayan bir sistem geliştirdi. Yeni yöntem, özellikle bağışıklık hücrelerinin genetik mühendislik çalışmaları için büyük bir avantaj sağlıyor.
Araştırmayı yöneten Yale Tıp Fakültesi Genetik ve Nöroşirürji Bölümü öğretim üyesi Sidi Chen, geliştirdikleri sistem hakkında şu ifadeleri kullandı:
“Dört yeni Cas12a fare modeli oluşturduk. Bu modeller, genetik etkileşimlerin incelenmesine olanak tanırken, bağışıklık sisteminin birçok hastalığa karşı nasıl tepki verdiğini anlamamıza yardımcı olacak.”
Bu yeni modeller, araştırmacılara genetik düzenlemeler yaparak bağışıklık hücrelerinde meydana gelen değişiklikleri gözlemleme imkanı sunuyor.
Kanser ve Diğer Hastalıklar İçin Yeni Modeller
Yale araştırmacıları, CRISPR-Cas12a teknolojisini kullanarak genetik değişikliklerin bağışıklık sistemi üzerindeki etkilerini inceleyen kapsamlı çalışmalar yürüttü. Bu sistem sayesinde karaciğer hastalıkları, akciğer kanseri ve cilt kanseri gibi çeşitli hastalıkların mekanizmalarını araştırmak ve yeni tedavi modelleri geliştirmek mümkün hale geldi.
Araştırmanın kıdemli yazarlarından Matthew B. Dong, bu yeni modelin tıp dünyasına büyük katkılar sağlayacağını belirtti. Bu çalışma, kanser, metabolik hastalıklar, otoimmün hastalıklar ve nörolojik bozukluklar gibi birçok hastalığın daha iyi anlaşılmasına yardımcı olacak. Yeni CRISPR fare modelleri, aynı zamanda hastalık süreçlerini daha hızlı analiz etme ve yeni ilaçların etkinliğini test etme konusunda bilim insanlarına büyük kolaylık sağlayacak.
CRISPR-Cas12a Fare Modellerinin Sağladığı Avantajlar
Geliştirilen yeni fare modelleri, genetik düzenleme ve hastalık araştırmaları açısından önemli yenilikler içeriyor.
- Bağışıklık hücreleri üzerinde genetik düzenleme: CRISPR-Cas12a fare modelleri, T hücreleri, B hücreleri ve dendritik hücreler üzerinde genetik mühendislik çalışmaları yapılmasına olanak tanıyor.
- Kanser araştırmaları için gelişmiş modeller: Adeno-ilişkili virüsler (AAV) kullanılarak kanser modelleme çalışmaları gerçekleştirilebiliyor.
- Gen terapisi uygulamaları: Lipid nanoparçacıklar ile gen düzenleme yapılarak karaciğer hastalıklarına yönelik gen tedavisi çalışmaları yürütülebiliyor.
- Çift gen aktivasyonu ve silme (DAKO) sistemi: Aynı anda iki farklı geni hem aktive edebilen hem de susturabilen yeni bir gen düzenleme yöntemi geliştirildi. Bu sistem, özellikle kompleks genetik bozuklukların araştırılmasında büyük bir yenilik sunuyor.
Bu yeni fare modelleri, genetik araştırmalar yapan laboratuvarlar için erişime açıldı ve The Jackson Laboratory üzerinden temin edilebiliyor.
CRISPR-Cas12a fare modellerine erişim bağlantıları:
- 039526 LSL-enAsCas12a-HF1: Bağlantı
- 039527 enAsCas12a-HF1: Bağlantı
- 039528 LSL-LbCas12a: Bağlantı
- 039529 LbCas12a: Bağlantı
Genetik Araştırmaların Geleceği
CRISPR-Cas12a sistemi, hassasiyet, çok yönlülük ve etkinlik açısından genetik mühendislik ve biyomedikal araştırmalara önemli katkılar sunuyor. Yeni fare modelleri, immünoloji, kanser biyolojisi ve gen terapisi alanlarında bilim insanlarının hastalık süreçlerini daha iyi anlamalarına olanak tanıyacak.
Bu gelişmeler, yalnızca bireysel genetik hastalıkların değil, aynı zamanda birden fazla genin etkili olduğu karmaşık bozuklukların da daha iyi modellenmesini sağlayacak. Aynı zamanda, gelecekte kişiselleştirilmiş tıp yaklaşımlarının geliştirilmesine de katkı sunması bekleniyor.
Araştırma, ABD Ulusal Sağlık Enstitüleri (NIH) ve ABD Savunma Bakanlığı tarafından finanse edildi. Çalışmanın tamamına Nature Biomedical Engineering dergisinde yayımlanan makale üzerinden ulaşılabilir. Araştırmanın kaynağına buradan ulaşabilirsiniz.
Daha Fazla Benzer İçerik İçin Tıklayınız.
Your point of view caught my eye and was very interesting. Thanks. I have a question for you.